Egy rák, aminek új terápiái ígéretes jövőt festenek.

Mielóma multiplex: Az innovatív kezelések új reménysugara több ezer hazai páciens számára.

A mielóma multiplexszel diagnosztizált betegek ellátásában jelentős áttöréseket hozó terápiás újítások és a mindennapi gyakorlatot nehezítő kihívások egyaránt jelen vannak - erre mutat rá két friss, nemzetközi és hazai szakmai jelentés. A dokumentumok kiemelik, hogy a régióban elengedhetetlen a korszerű kezelésekhez való hozzáférés javítása.

A csontvelő plazmasejtes daganata egy ritka, ám sajnos egyre gyakoribb betegség, amelynek előfordulása az elmúlt 25 évben világszerte több mint kétszeresére nőtt. Magyarországon is több ezer embert érint, és gyakran tapasztalható a betegség kiújulása. Ugyanakkor a legújabb terápiás megközelítések biztató kilátásokat nyújtanak, hiszen ezek révén a betegek akár 8-10 éves túlélési esélyei is javulhatnak.

Minden évben a világ különböző pontjain több mint 170 000 embernél fedezik fel a mielómát. Az elmúlt évtizedekben, 1990 és 2016 között, az újonnan diagnosztizált esetek száma világszerte lenyűgöző 126 százalékkal emelkedett. A mielóma általában a 60-65 éves korosztályban jelentkezik, és a férfiaknál gyakrabban fordul elő.

A genetikai prediszpozíció mellett a betegség pontos okai még nem teljesen tisztázottak. Ugyanakkor számos rizikófaktort azonosítottak, amelyek hozzájárulhatnak a betegség megjelenéséhez. Az elhízás és a genetikai örökség mellett figyelembe kell venni egyes vírusok, mint például a HIV, hepatitis vagy herpesz hatását is. Továbbá, autoimmun betegségek, vegyi anyagokkal való érintkezés, ionizáló sugárzás, valamint különféle oldószerek, üzemanyagok, motorok által kibocsátott gázok és tisztítószerek is szerepet játszhatnak a betegség kialakulásában.

A mielóma multiplex jelenleg nem rendelkezik végleges gyógyíthatósággal, azonban az utóbbi időszakban jelentős előrelépések történtek a betegség kezelésében. Ezek a fejlődések a diagnosztikai módszerek innovációjának és az új terápiás készítmények bevezetésének eredményeként valósultak meg.

Az új gyógyszerek eredményei rendkívül ígéretesek, így a szakorvosok egyre inkább a mielómát krónikus, élethosszig tartó betegségként fogják fel. Ugyanakkor a kelet-európai régióban elérhető terápiák terén még sok fejlődésre van szükség. Ezt hangsúlyozza az Economist Impact legfrissebb jelentése, amely 10 kelet-közép-európai országban elemezte a mielóma kezelésének jelenlegi helyzetét.

A jelentés számottevő különbségekre hívja fel a figyelmet Nyugat-Európa és a kelet-közép-európai régió között a mielóma multiplexszel élő betegek ellátásában, és megállapítja, hogy az alacsonyabb egészségügyi költések, a társadalomban, valamint az alapellátó orvosok körében tapasztalható tudatosság és ismeretek hiánya, a diagnosztikai és terápiás fejlesztések lassabb bevezetése, valamint az egészségügyi rendszerek kihívásai szintén hozzájárulnak ehhez. Jellemző példa, hogy amíg Németországban a betegek átlagosan 128 nap alatt jutnak hozzá az Európai Gyógyszerügynökség által újonnan engedélyezett kezelésekhez, addig a kontinens keleti felén ez átlagosan 587 nap.

A legújabb kutatások alapján Magyarországon a következő évtizedekben, 2022 és 2050 között, a betegség előfordulásának aránya körülbelül 21 százalékkal emelkedik. Különösen aggasztó, hogy a betegség egyre fiatalabb korosztályokat érint, ami új kihívások elé állítja a társadalmat és az egészségügyi rendszert.

"A mielómás betegek száma az elmúlt évtizedek során folyamatosan emelkedik, és ez a tendencia várhatóan a jövőben is megmarad. A diagnózis késlekedése nemcsak a betegek számára jelent komoly hátrányt, hanem az egész egészségügyi rendszerre is negatív hatással van. Ez a késlekedés kulcsszerepet játszik a betegség szövődményeinek, a halálozási arányoknak és az egészségügyi költségek növekedésének előidézésében" - hívta fel a figyelmet Rozványi Balázs, a Magyar Rákellenes Liga elnöke.

Hazai körkép

2023-ban Magyarországon egy átfogó szakmai elemzés készült, amely a hazai mielómaellátás terén tevékenykedő szakértői csoport véleményét összegezve fogalmazott meg ajánlásokat az ellátás fejlesztésére. A friss, 2024-ben megjelent felmérés során hematológiai szakorvosok, különböző szakdolgozók (például pszichológusok, gyógytornászok, szakasszisztensek), valamint civil szervezetek és betegklubok képviselői is részt vettek, ezzel biztosítva a különböző nézőpontok és tapasztalatok figyelembevételét.

A szakértők kiemelték, hogy a hatékonyabb terápiás lehetőségeknek köszönhetően a hazai betegek átlagos túlélése jelentősen nőtt: a korábbi 4-5 évhez képest 6-8 év, a jobb prognózisú betegeknél a 10 évet is elérheti. Sőt, egyes esetekben, az úgynevezett "operational cure" is elérhető, amikor a beteg életében a mielóma multiplex már nem jelentkezik újra.

Az epidemiológiai és túlélési adatok alapján Magyarországon a mielóma multiplex miatt kezelt betegek száma 2500-3000-re becsülhető. A mielóma felismerése nem könnyű, hiszen viszonylag ritka betegség, amelynek a tünetei nagy változatosságot mutatnak, és más megbetegedésekre is utalhatnak. A leggyakrabban tapasztalt tünetek a fáradtság, csontfájdalom, álmosság, de előfordulhatnak neurológiai tünetek, izomgörcsök, látásproblémák, álmatlanság, depresszió vagy hányinger.

Dr. Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének részlegvezető főorvosa hangsúlyozta: "A késői diagnózis súlyos következményekkel járhat, például hosszú távú dialízissel. Magyarországon azt látjuk, hogy néhány hónap alatt elveszítünk sok későn diagnosztizált idős beteget. Ezt a korai halálozást csak egy korábbi diagnózissal lehet orvosolni, amit a háziorvosok jobb bevonásával kell elérnünk."

A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében a hazai mielómás páciensek körülbelül 15%-át kezelik. A főorvos véleménye szerint a leghatékonyabb megoldás, ha a mielómás betegeket olyan terápiás központokban kezelik, ahol a szakemberek tapasztalata és gyakorlati tudása kiterjed a betegségre, továbbá ahol a teljes terápiás spektrum elérhető. Jelenleg Magyarországon 8-10 ilyen központ működik.

Dr. Mikala Gábor összefoglalása szerint a mielóma kezelése szoros összefüggésben áll a páciens konkrét betegségformájával, valamint a fizikai állapotával és általános egészségügyi helyzetével. A betegek különféle gyógyszeres terápiákban részesülhetnek, amelyeket immuno-kemoterápiával egészíthetnek ki, és bizonyos esetekben őssejt-transzplantációt is javasolhatnak. Gyakran szükséges, hogy a kezelési lehetőségeket kombinálják, hogy a lehető legjobb eredményt érjék el. A kezelésre adott kedvező válasz esetén a páciens várhatóan hosszabb időszakon át élvezheti a tünetmentességet.

Kiemelte, hogy a régióban, így Magyarországon is, a terápiás lehetőségek általában néhány év késéssel követik az amerikai és nyugat-európai irányelveket. Ugyanakkor hangsúlyozta, hogy hazánkban a betegek számára előnyös, hogy széleskörűen folynak célzott klinikai kutatások, amelyek révén sok érintett számára lehetőség nyílik a legújabb és legdrágább kezelésekhez való hozzáférésre.